Ο FDA ενέκρινε το etuvetidigene autotemcel (Waskyra), την πρώτη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του συνδρόμου Wiskott–Aldrich (WAS).

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση της Υπηρεσίας στις 9 Δεκεμβρίου 2025, το etuvetidigene autotemcel ενδείκνυται για παιδιατρικούς ασθενείς ≥ 6 μηνών και ενήλικες με WAS που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS και για τους οποίους η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) είναι κατάλληλη, αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συμβατός συγγενής δότης ανθρώπινου λευκοκυτταρικού αντιγόνου (HLA-matched related donor).

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του αξιολογήθηκαν σε 2 ανοικτής επισήμανσης, πολυεθνικές κλινικές μελέτες και σε ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, με συνολικά 27 ασθενείς με σοβαρό WAS. Τα δεδομένα δείχνουν ουσιαστικό και διατηρήσιμο κλινικό όφελος, με σημαντικές μειώσεις των κύριων εκδηλώσεων της νόσου που καθορίζουν τη νοσηρότητα και τη θνητότητα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...