Ο FDA ενέκρινε το caplacizumab-yhdp (Cablivi) της Sanofi σε ενέσιμη μορφή, για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας ≥12 ετών με επίκτητη θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (aTTP), σε συνδυασμό με πλασμαφαίρεση και ανοσοκατασταλτική θεραπεία.

Η αποτελεσματικότητα του caplacizumab στη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με aTTP αξιολογήθηκε σε αναδρομική μελέτη ανασκόπησης ιατρικών φακέλων (retrospective chart review), η οποία περιλάμβανε 30 ασθενείς ηλικίας 2–18 ετών.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το 80% των ασθενών πέτυχε κλινική ύφεση, η οποία ορίστηκε ως επίτευξη φυσιολογικού αριθμού αιμοπεταλίων και επίπεδα LDH <1,5 φορές το ανώτερο φυσιολογικό όριο για διάστημα ≥30 ημερών.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το caplacizumab ήταν η ρινορραγία, η κεφαλαλγία και η αιμορραγία των ούλων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...