Ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο venglustat για τη θεραπεία των νευρολογικών συμπτωμάτων της νόσου Gaucher τύπου 3 (GD).

Σύμφωνα με εταιρική ανακοίνωση, τα δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3, LEAP2MONO, υποστήριξαν τη χορήγηση του χαρακτηρισμού. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση των νευρολογικών συμπτωμάτων σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν imiglucerase, μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT).

Η μελέτη LEAP2MONO είναι μια διπλά τυφλή μελέτη με ενεργό συγκριτικό παράγοντα, η οποία αξιολογεί το από του στόματος χορηγούμενο venglustat (χορήγηση άπαξ ημερησίως) σε σύγκριση με το ενδοφλέβιο imiglucerase.

Στη μελέτη συμμετέχουν 43 ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών με νόσο Gaucher τύπου 3. Η μελέτη ανοικτής φάσης (open-label phase) βρίσκεται σε εξέλιξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Genentech διακόπτει την ανάπτυξη του αντισώματος emugrobart για δύο σπάνιες γενετικές νόσους, μετά την αποτυχία του υποψήφιου φαρμάκου να ενισχύσει τη μυϊκή ανάπτυξη, γεγονός που εγείρει ερωτήματα σχετικά με το κατά πόσο το μόριο μπορεί να διατηρήσει τη μυϊκή μάζα σε δύο εν εξελίξει μελέτες για την παχυσαρκία.

Η θυγατρική της Roche ανακοίνωσε τη διακοπή των προγραμμάτων σε ξεχωριστές επιστολές, στις 19 Μαρτίου, προς τις κοινότητες ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) και πρόσωπο-ώμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία (FSHD).

Για αμφότερες τις παθήσεις, η Genentech έλαβε τη δύσκολη απόφαση να μην προχωρήσει το emugrobart σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Εκπρόσωπος της Genentech επιβεβαίωσε ότι το αντίσωμα κατά της μυοστατίνης εξακολουθεί να αξιολογείται σε δύο μελέτες για την παχυσαρκία.

Στην SMA, το emugrobart μελετάτο σε κλινική δοκιμή φάσης 2/3 με την ονομασία Manatee, ενώ στη FSHD η μελέτη που διακόπηκε ήταν μια δοκιμή φάσης 2 με την ονομασία Manoeuvre.

Μετά από αξιολόγηση των δεδομένων και από τις δύο μελέτες, η Genentech κατέληξε στο ότι «το emugrobart δεν παρείχε με συνέπεια τις αναμενόμενες βελτιώσεις στη μυϊκή ανάπτυξη και λειτουργία» σε καμία από τις δύο.

Το emugrobart έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει τη δράση της μυοστατίνης, η οποία φυσιολογικά περιορίζει την ανάπτυξη των μυών. Με τη μείωση της ανασταλτικής δράσης της μυοστατίνης, η Genentech προσδοκούσε ότι το emugrobart θα μπορούσε να αυξήσει τη μυϊκή μάζα σε ασθενείς με SMA και FSHD, δύο νόσους που χαρακτηρίζονται από προοδευτική μυϊκή αδυναμία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Opdivo (nivolumab) εγκρίθηκε για δύο νέες ενδείξεις στο κλασικό λέμφωμα Hodgkin (cHL) στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Στις ΗΠΑ, ο FDA ενέκρινε το Opdivo σε συνδυασμό με doxorubicin, vinblastine και dacarbazine (AVD) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω που δεν είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία για cHL σταδίου 3 ή 4.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, η έγκριση δόθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το Opdivo σε συνδυασμό με brentuximab vedotin, για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 5 έως 30 ετών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό cHL, οι οποίοι έχουν ήδη λάβει μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η θεραπεία, που βασίζεται στην ιδιόκτητη πλατφόρμα Live-cel™, συνεχίζει να εξελίσσεται προς κλινικές δοκιμές φάσης 1/2, οι οποίες, σύμφωνα με την εταιρεία, αναμένεται να ξεκινήσουν στο University of Utah Health το 2027.

Μια πιλοτική μελέτη στον Καναδά (NCT02800070) παρακολούθησε 5 ασθενείς με νόσο Fabry για 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του GT-GLA-S03. Η θεραπεία οδήγησε σε περίπου 48% μείωση των επιπέδων  globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) στο πλάσμα. Ο εκτιμώμενος ρυθμός σπειραματικής διήθησης (eGFR) παρέμεινε σταθερός. Επιπλέον, οι συμμετέχοντες παρουσίασαν σταθερή καρδιακή λειτουργία, χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα. Τα θεραπευτικά αποτελέσματα διατηρήθηκαν καθ’ όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...