Ο FDA χορήγησε στο roxadustat Καθεστώς Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug Designation) για τη θεραπεία των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (MDS), όπως ανακοίνωσε η FibroGen, Inc. στις 15 Δεκεμβρίου 2025.

Το roxadustat είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας της προλυλοϋδροξυλάσης, ενός παράγοντα που προάγει την υποξία (HIF-PH, Hypoxia-Inducible Factor Prolyl Hydroxylase), ο οποίος διεγείρει την ερυθροποίηση αυξάνοντας την ενδογενή παραγωγή ερυθροποιητίνης, ενισχύοντας την απορρόφηση και την κινητοποίηση του σιδήρου και καταστέλλοντας την εψιδίνη.

Το φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο για τη θεραπεία της αναιμίας σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση στην Ευρώπη, την Ιαπωνία και σε αρκετές άλλες χώρες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το etuvetidigene autotemcel (Waskyra), την πρώτη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του συνδρόμου Wiskott–Aldrich (WAS).

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση της Υπηρεσίας στις 9 Δεκεμβρίου 2025, το etuvetidigene autotemcel ενδείκνυται για παιδιατρικούς ασθενείς ≥ 6 μηνών και ενήλικες με WAS που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS και για τους οποίους η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) είναι κατάλληλη, αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συμβατός συγγενής δότης ανθρώπινου λευκοκυτταρικού αντιγόνου (HLA-matched related donor).

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του αξιολογήθηκαν σε 2 ανοικτής επισήμανσης, πολυεθνικές κλινικές μελέτες και σε ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, με συνολικά 27 ασθενείς με σοβαρό WAS. Τα δεδομένα δείχνουν ουσιαστικό και διατηρήσιμο κλινικό όφελος, με σημαντικές μειώσεις των κύριων εκδηλώσεων της νόσου που καθορίζουν τη νοσηρότητα και τη θνητότητα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pfizer ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, BASIS, για το Hympavzi (marstacimab), τα οποία καταδεικνύουν την αποτελεσματικότητά του στη μείωση των αιμορραγιών σε ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β με αναστολείς.

Η μελέτη BASIS αξιολόγησε 48 ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β. Μετά από μια εξαμηνιαία περίοδο παρατήρησης, κατά την οποία οι συμμετέχοντες λάμβαναν ενδοφλέβια θεραπεία κατ’ επίκληση (on-demand, OD), έλαβαν Hympavzi μία φορά την εβδομάδα για διάστημα 12 μηνών.

Τα αποτελέσματα έδειξαν 93% μείωση στον μέσο ετησιοποιημένο ρυθμό αιμορραγιών που απαιτούσαν θεραπεία (treated ABR) στους ασθενείς που έλαβαν Hympavzi, αποδεικνύοντας ότι είναι σαφώς πιο αποτελεσματικό από την κατ’ επίκληση θεραπεία. Η υπεροχή αυτή επιβεβαιώθηκε και σε δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως οι αυθόρμητες αιμορραγίες, οι αρθρικές αιμορραγίες, καθώς και το σύνολο των αιμορραγιών που απαιτούσαν ή δεν απαιτούσαν θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application, BLA) της Axogen για το Avance σε χειρουργική εμφύτευση.

Όπως περιγράφεται σε δελτίο τύπου του FDA στις 3 Δεκεμβρίου 2025, το Avance εγκρίθηκε για αποκλεισμό αισθητικών νεύρων (≤25 mm) (διακοπές στη διαδρομή των αισθητικών νεύρων) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας από 1 μηνός και άνω.

Στο πλαίσιο της διαδικασίας Επιταχυνόμενης Έγκρισης (Accelerated Approval), το Avance εγκρίθηκε επίσης για αποκλεισμό μεγαλύτερων αισθητικών νεύρων (>25 mm), καθώς και για αποκλεισμό κινητικών και μικτών νεύρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ: