Η Chiesi Group και η Key2Brain υπέγραψαν μια παγκόσμια συμφωνία παραχώρησης άδειας για την ανάπτυξη δύο θεραπειών ενζυμικής υποκατάστασης που διαπερνούν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, για την α-μαννοσιδώση και τη νόσο Krabbe (λυσοσωμικές ασθένειες αποθήκευσης)– με στόχο να βοηθήσουν ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Η συνεργασία θα επιδιώξει να αντιμετωπίσει μια επείγουσα ιατρική ανάγκη – παρέχοντας θεραπευτικές επιλογές σε ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες νευροεκφυλιστικές ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες. Τα προγράμματα αυτά θα υλοποιηθούν από τη Chiesi Global Rare Diseases, την εξειδικευμένη μονάδα της Chiesi Group για σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ανακοίνωση έγινε στις 5 Νοεμβρίου 2025 από τη μητρική εταιρεία Calico Life Sciences, και ο χαρακτηρισμός βασίζεται στα αποτελέσματα μιας εν εξελίξει τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής και ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο, κλινικής δοκιμής φάσης 2, η οποία αξιολογεί την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της ενδοφλέβιας μορφής του ABBV-CLS-628 σε ενήλικες με ADPKD.

Η ADPKD είναι μια προοδευτική νόσος, που χαρακτηρίζεται από την ανάπτυξη και αύξηση κυστών γεμάτων με υγρό στους νεφρούς, και αποτελεί τη συχνότερη κληρονομική νεφρική πάθηση παγκοσμίως. Μέχρι την ηλικία των 60 ετών, πάνω από το 50% των ασθενών οδηγούνται σε νεφρική ανεπάρκεια, με την αιμοκάθαρση ή τη μεταμόσχευση ως τις μοναδικές διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές.

Η ασθένεια συνδέεται με δυσρύθμιση της σηματοδότησης του αυξητικού παράγοντα τύπου ινσουλίνης (IGF), λόγω της υψηλής έκφρασης της πρωτεΐνης πλάσματος που σχετίζεται με την κύηση (PAPP-A).

Το ABBV-CLS-628, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα κατά της PAPP-A, έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει άμεσα την ανάπτυξη των κύστεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Για να αξιολογηθούν τα πρότυπα πραγματικής κλινικής πρακτικής του fedratinib καθώς και τα κλινικά αποτελέσματα σε ασθενείς με πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση μετά από διακοπή του ruxolitinib, μια ερευνητική ομάδα διεξήγαγε αναδρομική, μη παρεμβατική ανασκόπηση ιατρικών φακέλων 196 ασθενών με MF στη Γερμανία, τον Καναδά και το Ηνωμένο Βασίλειο.

 Από αυτούς τους 196 ασθενείς, η πλειονότητα (76,5%) έπασχε από πρωτοπαθή μυελοΐνωση, και η θεραπεία με fedratinib ξεκίνησε σε μέση ηλικία 67,7 ετών.

 Η διάμεση διάρκεια θεραπείας με fedratinib ήταν 11,5 μήνες, ενώ η διάμεση περίοδος παρακολούθησης ήταν 13,8 μήνες. Σχεδόν οι μισοί ασθενείς (49,5%) ξεκίνησαν τη θεραπεία με τη δόση που αναγράφεται στην επισήμανση του φαρμάκου, δηλαδή 400 mg ημερησίως.

 Έξι μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας με fedratinib, το 77,7% των ασθενών εμφάνισε ανταπόκριση στη μείωση των συμπτωμάτων και το 66,8% παρουσίασε ανταπόκριση στη μείωση του μεγέθους του σπλήνα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η UCB ανακοίνωσε τα τελικά αποτελέσματα από τη μελέτη ανοιχτής επισήμανσης που αξιολόγησε το Fintepla (fenfluramine) για τη θεραπεία του LGS.

Τα ευρήματα, που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Epilepsy & Behaviour, έδειξαν ότι το Fintepla προκάλεσε κλινικά σημαντική και παρατεταμένη μείωση στη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων που συνοδεύονται από πτώση (drop seizures) σε ασθενείς ηλικίας από 2 έως 35 ετών.

Η μείωση των κρίσεων παρατηρήθηκε ήδη από τον δεύτερο μήνα θεραπείας και διατηρήθηκε μέχρι το τέλος της μελέτης, σε σύγκριση με τα αρχικά επίπεδα (baseline).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...