Το bezuclastinib έδειξε παρατεταμένη βελτίωση των συμπτωμάτων, μοριακές αποκρίσεις και ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας έως και τις 48 εβδομάδες θεραπείας σε ασθενείς με μη προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση (nonAdvSM), σύμφωνα με τα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης μελέτης φάσης 2, Summit (NCT05186753), τα οποία παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο του 2026 της Αμερικανικής Ακαδημίας Αλλεργίας, Άσθματος και Ανοσολογίας (AAAAI).

Οι ερευνητές ανέφεραν ταχεία, στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική μείωση του φορτίου των συμπτωμάτων, η οποία ενισχυόταν με την πάροδο του χρόνου, με το 86% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία να επιτυγχάνουν σημαντική βελτίωση, ενώ οι ασθενείς που αρχικά έλαβαν placebo παρουσίασαν παρόμοιο όφελος μετά τη μετάβαση σε ενεργό θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο τελευταίος ασθενής στη μελέτη φάσης 3 της Lundbeck, MASCOT, τυχαιοποιήθηκε νωρίτερα από το προβλεπόμενο χρονοδιάγραμμα σε μια μελέτη που αξιολογεί το amlenetug ως πιθανή θεραπεία για την Ατροφία Πολλαπλών Συστημάτων.

Η μελέτη φάσης 3 θα συνεχιστεί με μια διπλή τυφλή περίοδο, κατά την οποία οι συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν ώστε να λάβουν είτε υψηλές ή χαμηλές δόσεις amlenetug, είτε εικονικό φάρμακο, για 72 εβδομάδες.

Στη συνέχεια θα ακολουθήσει μια προαιρετική περίοδος ανοικτής επισήμανσης (open-label extension), κατά την οποία σε όλους τους συμμετέχοντες θα προσφερθεί θεραπεία με amlenetug.

Η πολυκεντρική μελέτη φάσης 3, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη σε Βόρεια Αμερική, Ευρώπη, Ασία και Αυστραλία, έχει στόχο να αποδείξει ότι το amlenetug μπορεί να επιβραδύνει την κλινική εξέλιξη της νόσου στην MSA.

Στοχεύοντας μια βασική υποκείμενη αιτία της νόσου — την πρωτεΐνη α-συνουκλεΐνη στον εγκέφαλο και την αναστολή της εξάπλωσής της σε γειτονικά εγκεφαλικά κύτταρα — το amlenetug θα μπορούσε να αποτελέσει θεραπεία πρώτης κατηγορίας (first-in-class) για αυτή τη σπάνια διαταραχή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το BW-20805 αποτελεί ένα μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (small interfering RNA, siRNA) και η χορήγηση Fast Track από τον FDA αναδεικνύει τη σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη των ασθενών που ζουν με Κληρονομικό Αγγειοοίδημα (ΗΕΑ), υπογραμμίζοντας τη δυναμική του μορίου ως μιας νέας θεραπευτικής επιλογής.

Η θεραπεία αξιολογείται επί του παρόντος σε μια εν εξελίξει παγκόσμια, ανοικτής επισήμανσης μελέτη φάσης 2 σε ενήλικες με HAE, με την κύρια ολοκλήρωση της μελέτης να αναμένεται στο δεύτερο εξάμηνο του 2026.

Πρώιμα κλινικά ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο της American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) το 2026 στη Φιλαδέλφεια έδειξαν ότι το BW-20805 οδήγησε σε σημαντική φαρμακοδυναμική καταστολή της προκαλλικρεΐνης και σε μείωση της συχνότητας των κρίσεων HAE στους συμμετέχοντες που έλαβαν τη θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε τα δισκία leucovorin calcium (Wellcovorin) της GSK για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο folate receptor 1 (CFD-FOLR1), καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια γενετική πάθηση.

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του Οργανισμού στις 10 Μαρτίου 2026, η έγκριση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση της δημοσιευμένης βιβλιογραφίας σχετικά με το θέμα, η οποία περιλάμβανε δημοσιευμένες αναφορές περιστατικών με πληροφορίες σε επίπεδο ασθενή, καθώς και μηχανιστικά δεδομένα.

Όπως περιγράφεται από τον FDA, πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το leucovorin περιλαμβάνουν κνησμό, εξάνθημα, κνίδωση, δύσπνοια, ρίγη και διαταραχή της θερμορύθμισης.

Η έγκριση αυτή, παρέχει επίσης ένα καλό παράδειγμα του πώς δεδομένα από την “πραγματική κλινική πρακτική” (real-world evidence) μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση από τον FDA, όταν το προϊόν αποδεικνύεται ότι προσφέρει σαφές κλινικό όφελος σε σύγκριση με αυτό που παρατηρείται στη φυσική πορεία της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...