Η Cellenkos Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug Designation) στο υπό διερεύνηση προϊόν της, CK0804, για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης.

Η μυελοΐνωση είναι ένας σπάνιος αιματολογικός καρκίνος με ετήσια επίπτωση 1–3 νέα περιστατικά ανά 100.000 άτομα και εκτιμώμενο επιπολασμό περίπου 25.000 ασθενών στις ΗΠΑ.

Το CK0804 αποτελείται από Tregs (ρυθμιστικά Τ κύτταρα) με υψηλή έκφραση του υποδοχέα CXCR4, τα οποία κατευθύνονται επιλεκτικά προς τον συνδέτη του, CXCL12, ο οποίος υπερεκφράζεται στον μυελό των οστών και στις εξωμυελικές εστίες αιμοποίησης, συμπεριλαμβανομένου του σπλήνα, στη μυελοΐνωση.

Μετά την άφιξή τους στον ιστό-στόχο, τα Tregs του CK0804 αλληλεπιδρούν με τα αντιγονοπαρουσιαστικά κύτταρα (APCs), υφίστανται in vivo πολλαπλασιασμό, εκκρίνουν την ανοσοκατασταλτική κυτταροκίνη IL-10 και επιλύουν τη φλεγμονή με μη εξαρτώμενο από το Μείζον Σύμπλεγμα Ιστοσυμβατότητας (MHC, Major Histocompatibility Complex) μηχανισμό, ενώ παράλληλα ρυθμίζουν οδούς που εξαρτώνται από τον Αυξητικό Παράγοντα Προερχόμενο από Αιμοπετάλια (PDGF, Platelet Derived Growth Factor) και εμπλέκονται στην αναδιαμόρφωση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...