Το Hemgenix αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με Αιμορροφιλία Β που:

• Λαμβάνουν προφυλακτική αγωγή με Παράγοντα ΙΧ, ή
• Έχουν (ή είχαν ιστορικό) απειλητικής για τη ζωή αιμορραγία, ή
• Έχουν επαναλαμβανόμενα, σοβαρά, αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια

To Hemgenix χορηγείται εφάπαξ ως μία i.v. έγχυση και αποτελείται από ιικό φορέα που κουβαλάει ένα γονίδιο για τον Παράγοντα πήξης ΙΧ. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας αξιολογήθηκε σε 2 μελέτες με 57 ενήλικες άντρες 18-75 ετών με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή Αιμορροφιλία Β.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Kite ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χρήση του Yescarta (axicabtagene ciloleucel) για τη θεραπεία ενηλίκων με διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β κύτταρα (Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) και για υψηλού βαθμού Β κυτταρικό λέμφωμα (High-Grade B-cell Lymphoma, HGBL).

Η έγκριση περιλαμβάνει ασθενείς που υποτροπίασαν εντός 12 μηνών από την ολοκλήρωση της πρώτης γραμμής χημειο-ανοσοθεραπείας. Βασίζεται σε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, ZUMA-7, τη μεγαλύτερη σε συμμετέχοντες και σε διάρκεια δοκιμή μιας CAR T κυυτταρικής θεραπείας έναντι καθιερωμένης αγωγής σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, μελέτη φάσης 2 συνέκρινε την rituximab i.v με την cyclophosphamide i.v. σε ασθενείς με σοβαρή ή προοδευτική ILD που σχετίζεται με σκληρόδερμα, ιδιοπαθή φλεγμονώδη μυοσίτιδα ή μεικτή νόσο συνδετικού ιστού (Connective Tissue Disease, CTD).

Σύμφωνα με τη μελέτη, η rituximab δεν ήταν ανώτερη της cyclophosphamide στη θεραπεία ασθενών με CTD-ILD παρά το γεγονός ότι οι συμμετέχοντες και στις 2 ομάδες θεραπείας είχαν αυξημένη δυναμική ζωτική χωρητικότητα (Forced Vital Capacity, FVC) στις 24 εβδομάδες μαζί με κλινικώς σημαντικές βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής όπως καταγράφεται από τους ασθενείς. Η rituximab σχετίζεται με λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες και μπορεί να αποτελέσει εναλλακτική επιλογή για ασθενείς με CTD-ILD που χρειάζονται ενδοφλέβια αγωγή.

Διαβάστε ολόκληρη τη μελέτη εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το άπαξ από του στόματος χορηγούμενο upadacitinib 15 mg (RINVOQ) για τη θεραπεία ενηλίκων με- δύσκολη στην ίαση- ενεργή αξονική σπονδυλαρθρίτιδα χωρίς ακτινολογικά ευρήματα (Non-Radiographic Axial Spondyloarthritis, nr-axSpA).

H ένδειξη καθιστά τον JAK αναστολέα τον πρώτο στην κατηγορία του που εγκρίνεται και για nr-axSpA και για ενεργή αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα (Ankylosing Spondylitis, AS).
Η έγκριση βασίστηκε σε ευρήματα από τη μελέτη Φάσης 3, SELCT-AXIS 2, η οποία αξιολόγησε το φάρμακο για την αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και ανεκτικότητα σε ασθενείς με ενεργή nr-axSpA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...