Ο FDA παρουσίασε σήμερα τις Αρχές Αποδεικτικών Στοιχείων για Σπάνιες Παθήσεις (Rare Disease Evidence Principles – RDEP), με στόχο να προσφέρει μεγαλύτερη ταχύτητα και προβλεψιμότητα στην αξιολόγηση θεραπειών που προορίζονται για σπάνιες παθήσεις με πολύ μικρούς πληθυσμούς ασθενών, οι οποίοι έχουν σημαντικές ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες και των οποίων η νόσος οφείλεται σε γνωστό γενετικό ελάττωμα.

Μέσω της διαδικασίας RDEP, οι χορηγοί (εταιρείες ή φορείς ανάπτυξης φαρμάκων) θα λαμβάνουν πιο σαφείς οδηγίες σχετικά με τα είδη αποδεικτικών στοιχείων που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να τεκμηριωθεί η ουσιαστική αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας.

Η έγκριση μέσω αυτής της διαδικασίας μπορεί να βασίζεται σε μία επαρκή και καλά ελεγχόμενη μελέτη, σε συνδυασμό με ισχυρά επιβεβαιωτικά στοιχεία, τα οποία μπορεί να περιλαμβάνουν:

  • Ισχυρά μηχανιστικά δεδομένα ή δεδομένα βιοδεικτών
  • Στοιχεία από σχετικά μη κλινικά μοντέλα (προκλινικές μελέτες)
  • Κλινικά φαρμακοδυναμικά δεδομένα
  • Αναφορές περιστατικών, δεδομένα από προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης, ή μελέτες φυσικής ιστορίας της νόσο

Διαβάστε περισσότερα εδώ...