Ο FDA ενέκρινε νέες προειδοποιήσεις ασφαλείας για το delandistrogene moxeparvovec-rokl (ELEVIDYS) της Sarepta για τη Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD), περιορίζοντας πλέον την ένδειξη μόνο σε ασθενείς που είναι ακόμα περιπατητικοί.

Σύμφωνα με ανακοίνωση του FDA στις 14 Νοεμβρίου 2025, η θεραπεία υπέστη σημαντικές αναθεωρήσεις στην επισήμανση, συμπεριλαμβανομένου ενός Boxed Warning που περιγράφει τον κίνδυνο σοβαρής ηπατικής βλάβης, οξείας ηπατικής ανεπάρκειας ή ακόμη και θανατηφόρων εκβάσεων.

Η ενημέρωση του FDA . περιλαμβάνει επιπλέον πληροφορίες που σχετίζονται με την ασφάλεια καθώς και συστάσεις για παρακολούθηση προς κλινικούς και ασθενείς. Οι επικαιροποιημένες οδηγίες συνιστούν εβδομαδιαία παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας για ≥3 μήνες μετά τη θεραπεία, και οι ασθενείς να παραμένουν κοντά σε κατάλληλη ιατρική μονάδα για ≥2 μήνες μετά την έγχυση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...