Η θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης (Enzyme Replacement Therapy, ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία της καθυστερημένης έναρξης νόσου Pompe (Late-Onset Pompe Disease, LOPD).

Το Nexviazyme έχει σχεδιαστεί να στοχεύει τον υποδοχέα mannose-6-phosphate (M6P), το βασικό μονοπάτι για την κυτταρική πρόσληψη της ERT στη νόσο Pompe.
Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ, COMET, που συνέκρινε το Nexviazyme με το παλαιότερο ERT φάρμακο, Myozyme (alglucosidase alfa), σε LOPD έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν Nexviazyme παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στη Δυναμική Ζωτική Χωρητικότητα (Forced Vital Capacity, FVC).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Skysona (elivaldogene autotemcel) της bluebird bio για τη θεραπεία της σπάνιας κληρονομικής νευρολογικής νόσου, εγκεφαλική αδρενοδυστροφία (Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD). Συγκεκριμένα, το Skysona εγκρίθηκε για τη θεραπεία της πρώιμης CALD σε ασθενείς <18 ετών με μία ABCD1 γονιδιακή μετάλλαξη που δεν έχουν συμβατό αδελφό/αδελφή δότη αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2/3 Starbeam καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη Φάσης 3 ALD-104.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ ενέκρινε το αίτημα της Marinus Pharmaceuticals για επιταχυνόμενη αξιολόγηση του ganaxolone για τη θεραπεία επιληπτικών κρίσεων σχετιζόμενων με διαταραχή CDKL5 ανεπάρκειας (CDD), μιας σπάνιας γενετικής επιληψίας.

Η αίτηση άδειας κυκλοφορίας θα υποστηριχτεί από δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, Marigold, που πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο μείωσης της συχνότητας κινητικών επιληπτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) εξέδωσε θετική σύσταση για το Pemazyre (pemigatinib) της Incyte Biosciences UK για τη θεραπεία του χολαγγειοκαρκινώματος (cholangiocarcinoma, CCA). Συγκεκριμένα η σύσταση αφορά τη χρήση του φαρμάκου στη θεραπεία CCA με σύντηξη ή αναδιάταξη του υποδοχέα αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών (Fibroblast Growth Factor Receptor 2, FGFR2) που έχει εξελιχθεί μετά από μία τουλάχιστον προηγούμενη γραμμή συστημικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...