Η Nanoscope Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το MCO-010 ως IND επιτρέποντας την έναρξη δοκιμής Φάσης 2 σε ασθενείς με νόσο Stargardt. Το MCO-010 έχει γνωμοδοτηθεί ως ορφανό φάρμακο από τον FDA για τη νόσο Stargardt και τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.

Η νόσος Stargardt αποτελεί μία κληρονομική σπάνια πάθηση που επηρεάζει παιδιά και ενήλικες. Ως αποτέλεσμα, οι φωτοϋποδοχείς των οφθαλμών εκφυλίζονται. Το MCO-010 καθιστά τους οφθαλμούς φωτοευαίσθητους προγραμματίζοντας τα υγιή κύτταρα του αμφιβληστροειδούς χιτώνα. Η γονιδιακή θεραπεία χορηγείται ως ένεση στον αμφιβληστροειδή χιτώνα σε κατάλληλα ιατρικά περιβάλλοντα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Sobi UK ανακοίνωσε ότι το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) εξέδωσε τελική απόφαση αξιολόγησης προτείνοντας τη χρήση του Aspaveli (pegcetacoplan) σε ενήλικες με νυκτερινή παροξυντική αιμοσφαιρινουρία (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria, PNH) σε Αγγλία και Ουαλία.

Σύμφωνα με την οδηγία, το Aspaveli συστήνεται ως μία επιλογή ενηλίκων με PNH που είναι αναιμικοί μετά από θεραπεία με έναν C5 αναστολέα για τουλάχιστον 3 μήνες.
Η σύσταση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του pegcetacoplan σε σχέση με το eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε πρόχειρη οδηγία συστήνοντας το risdiplam (Evrysdi) ως μέρος μιας Συμφωνίας Ελεγχόμενης Πρόσβασης (Μanaged Access Αgreement, MAA) για τη θεραπεία της σπάνιας γενετικής διαταραχής νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).

To NHS θα γνωστοποιήσει τη νέα επαναστατική θεραπεία αντιμετωπίζοντας τη γενετική αιτία θανάτου μεταξύ βρεφών και νεαρών παιδιών. Περίπου 1.500 ασθενείς αναμένεται να ωφεληθούν από το φάρμακα το οποίο θα λαμβάνεται στο σπίτι ως σιρόπι.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το upadacitinib (RINVOQ) σε δοσολογία 15mg, μία φορά ημερησίως, για τη θεραπεία ενηλίκων με ψωριασική αρθρίτιδα (Psoriatic Arthritis, PsA) που δεν είχαν προηγουμένως ανταποκριθεί επαρκώς σε θεραπεία με TNF αναστολείς.

Αυτή είναι η δεύτερη ένδειξη για την οποία εγκρίθηκε ο JAK αναστολέας της AbbVie, καθώς το 2019 είχε εγκριθεί για ενήλικες με ρευματοειδή αρθρίτιδα.
Το όφελος του RINVOQ στους ενήλικες με PsA βασίστηκε σε δεδομένα από ένα ζευγάρι κλινικών μελετών Φάσης 3, τις SELECT-PsA 1 και SELECT-PsA 2. Το upadacitinib πέτυχε τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία και στις 2 μελέτες καθώς το 71% και 57% των ασθενών που έλαβαν 15mg RINVOQ πέτυχαν ACR20 σε σχέση με το 36% και 24% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...