Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi) για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (acute lymphoblastic leukaemia, ALL) και του λεμφοβλαστικού λεμφώματος (lymphoblastic lymphoma, LBL).

Συγκεκριμένα, η έγκριση αφορά τη χρήση του Rylaze ως μέρος πολυφαρμακευτικής χημειοθεραπευτικής αγωγής για τη θεραπεία της ALL ή του LBL σε παιδιά και ενήλικες ηλικίας 1 μηνός και άνω που έχουν υπερευαισθησία στην ασπαραγινάση προερχόμενη από E.coli.
Η έγκριση βασίστηκε σε μία υπό εξέλιξη μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ η οποία αξιολόγησε παιδιά και ενήλικες με ALL ή LBL που είχαν μία αλλεργική αντίδραση σε ασπαραγινάση προερχόμενη από E.coli και δεν είχαν προηγουμένως λάβει asparaginase erwinia chrysanthemi.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την p.o. θεραπεία Aubagio (teriflunomide) της Sanofi ως πρώτης γραμμής θεραπεία για παιδιά ηλικίας 10 έως 17 ετών που πάσχουν από υποτροπιάζουσα/διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (relapsing/remitting MS, RRMS). Η έγκριση του Aubagio σε αυτήν την πληθυσμιακή κατηγορία βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, TERIKIDS, στην οποία συμμετείχαν 166 παιδιά με RRMS από 22 χώρες παγκοσμίως.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) προτείνει την έγκριση του Abecma (idecabtagene vicleucel; ide-cel) για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος. Το Abecma αποτελεί μία BCMA στοχευμένη CAR T κυτταρική ανοσοθεραπεία που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος σε ασθενείς που έχουν λάβει τουλάχιστον 3 προηγούμενες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου ενός ανοσορυθμιστικού παράγοντα, ενός αναστολέα πρωτεασώματος και ενός anti-CD38 αντισώματος.

Στη μελέτη Φάσης ΙΙ, KarMMa, το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) ήταν 72%, με το 28% να πετυχαίνει αυστηρή πλήρη ανταπόκριση (stringent complete response, sCR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους στο Koselugo (selumetinib) των ΑΖ και MSD για τη θεραπεία παιδιών με μη συμπτωματικό, μη χειρουργήσιμο

πλεγματοειδές νευρίνωμα (plexiform neurofibromas, PN) και νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (neurofibromatosis type 1, NF1).
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης ΙΙ SPRINT Stratum 1 που σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση του ποσοστού αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) και τον αντίκτυπο στις λειτουργικές εκβάσεις σε παιδιά με NF1 σχετιζόμενο μη χειρουργήσιμο PN που έλαβαν μονοθεραπεία με Koselugo.
Σύμφωνα με τη μελέτη, το Koselugo μείωσε τον πόνο και το μέγεθος των μη χειρουργήσιμων όγκων σε παιδιά ενώ παράλληλα βελτίωσε την ποιότητα ζωής των ασθενών.
Επιπρόσθετα, η θεραπεία πέτυχε ORR της τάξεως του 66% σε παιδιά που έλαβαν Koselugo 2 φορές την ημέρα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...