Η ανοσοθεραπεία Libtayo (cemiplimab-rwlc) των Sanofi/Regeneron εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο βασικοκυτταρικό καρκίνωμα (BCC).

Η έγκριση αφορά τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο BCC που έχουν ήδη λάβει έναν αναστολέα μονοπατιού Hedgehog (ΗΗΙ) ή που δε μπορούν να λάβουν ΗΗΙ.
Ο PD-1 αναστολέας έλαβε πλήρη έγκριση για ασθενείς με τοπικά προχωρημένο BCC και επιταχυνόμενη έγκριση για ασθενείς με μεταστατικό BCC που έχει επεκταθεί και σε άλλα μέρη του σώματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το evinacumab-dgnb (Evkeeza) για τη θεραπεία της Ομόζυγης Οικογενούς Υπερχοληστερολαιμίας (HoFH).

Η έγκριση, που χορηγήθηκε στην Regeneron Pharmaceuticals, παρέχει στους ασθενείς με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια γενετική κατάσταση μία ευκαιρία για πιο αποτελεσματική μείωση των υψηλών επιπέδων χοληστερόλης που μεταφέρεται μέσω χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης (LDL-C) και τα οποία σχετίζονται με την HoFH.
Επίσης, η έγκριση σηματοδοτεί την κυκλοφορία στις ΗΠΑ του πρώτου αναστολέα της πρωτεΐνης που μοιάζει με αγγειοποιητίνη τύπου 3 (ANGPTL3).
Η έγκριση του Evkeeza βασίστηκε στα ευρήματα της μελέτης φάσης 3, ELIPSE HoFH, η οποία έδειξε ότι η προσθήκη της θεραπείας σε καθιερωμένη αγωγή μείωσης λιπιδίων οδήγησε σε μείωση κατά το ήμισυ των LDL-C επιπέδων σε ασθενείς με HoFH σε 24 εβδομάδες συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η bluebird ανακοίνωσε ότι σταματάει προσωρινά τις μελέτες φάσης 1/2 και 3 της γονιδιακής θεραπείας LentiGlobin για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας λόγω αναφοράς υποψίας μη αναμενόμενης σοβαρής ανεπιθύμητης ενέργειας (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR).

Πρόκειται για ένα περιστατικό οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας ενός ασθενούς που είχε συμπεριληφθεί στην ομάδα Α της μελέτης φάσης 1/2, HGB-206, ο οποίος είχε λάβει πριν 5 έτη τη γονιδιακή θεραπεία.
Επιπλέον, άλλη μία SUSAR μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου αναφέρθηκε σε ασθενή από την ομάδα C της ίδιας μελέτης.
Η εταιρεία δήλωσε ότι ερευνά τα 2 περιστατικά προκειμένου να εξακριβώσει εάν υπάρχει συσχέτιση μεταξύ των SUSAR και του LentiGlobin.
Η bluebird ανέστειλε, επίσης, την κυκλοφορία του Zynteglo για τη β θαλασσαιμία όσο ερευνά τα περιστατικά λόγω του ότι κατασκευάζεται χρησιμοποιώντας τον ίδιο BB305 Lenti-ιϊκό φορέα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τελικά το Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) της BMS για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό Β κυτταρικό λέμφωμα (LBCL), μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας. Το Breyanzi στοχεύει την CD19, μία πρωτεΐνη που εκφράζεται στην επιφάνεια Β κυττάρων και παραμένει εκεί μετά τη μεταμόρφωση αυτών των κυττάρων από φυσιολογικά σε κακοήθη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...