Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Skysona (elivaldogene autotemcel) της bluebird bio για τη θεραπεία της σπάνιας κληρονομικής νευρολογικής νόσου, εγκεφαλική αδρενοδυστροφία (Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD). Συγκεκριμένα, το Skysona εγκρίθηκε για τη θεραπεία της πρώιμης CALD σε ασθενείς <18 ετών με μία ABCD1 γονιδιακή μετάλλαξη που δεν έχουν συμβατό αδελφό/αδελφή δότη αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2/3 Starbeam καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη Φάσης 3 ALD-104.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...