Το Saphnelo (anifrolumab), ένα πρώτο στην κατηγορία του αντίσωμα υποδοχέα ιντερφερόνης 1, γνωμοδοτήθηκε προκειμένου να λάβει άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Το φάρμακο συστήνεται ως συμπληρωματική θεραπεία για την αντιμετώπιση ενηλίκων ασθενών με μέτριο έως σοβαρό ενεργό συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (Systemic Lupus Erythematosus, SLE) θετικό σε αυτοαντίσωμα μαζί με την καθιερωμένη αγωγή.

Το Saphnelo της AstraZeneca έδειξε αποτελεσματικότητα στη μείωση της συνολικής δραστηριότητας της νόσου σε ασθενείς με SLE. Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Comittee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ, βάσισε τη θετική γνωμοδότηση σε αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Inclisiran (Leqvio), της Novartis, ως το πρώτο μικρό παρεμβατικό RNA (small interfering RNA, siRNA) το οποίο μειώνει τη χοληστερόλη με 2 δόσεις υποδόριας ένεσης το έτος.

Το Leqvio εγκρίθηκε ως συμπληρωματική στη δίαιτα θεραπεία σε ενήλικες που λαμβάνουν τη μέγιστη δυνατή αγωγή με στατίνες και πάσχουν από κλινική αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο (Atherosclerotic Cardiovascular Disease, ASCVD) ή από ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, HeFH), ενώ χρήζουν επιπλέον μείωσης της χαμηλής-πυκνότητας λιποπρωτεϊνης.
Η θεραπεία μειώνει την ποσότητα LDL-C στην κυκλοφορία του αίματος βελτιώνοντας την ικανότητα του ήπατος να αποτρέπει την παραγωγή πρωτεΐνης, που παίζει σημαντικό ρόλο στη διατήρηση των επιπέδων χοληστερόλης υψηλά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το secukinumab (Cosentyx), μία βιολογική θεραπεία της Novartis για την ψωριασική αρθρίτιδα (Psoriatic Arthritis, PsA) και την αρθρίτιδα σχετιζόμενη με ενθεσίτιδα (Enthesitis-Related Arthritis, ERA), εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για παιδιά και εφήβους.

Το Cosentyx αποτελεί τη μοναδική βιολογική θεραπεία στις ΗΠΑ που έχει λάβει έγκριση για αυτήν την ηλικιακή ομάδα. Η έγκριση υποστηρίχτηκε από δεδομένα της μελέτης JUNIPERA που έδειξαν ότι το Cosentyx μείωσε τον κίνδυνο εξάρσεων όταν συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο ενώ βελτίωσε τη δραστηριότητα της νόσου και για τις 2 παθήσεις σε παιδιά >2 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Roche ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε προτεραιότητα αξιολόγησης στη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) για τη χρήση του Evrysdi στη θεραπεία προ συμπτωματικών βρεφών <2 μηνών που έχουν διαγνωστεί με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Ο FDA αξιολόγησε τα δεδομένα που υποβλήθηκαν από την RAINBOWFISH μελέτη και τα οποία έδειξαν ότι η πλειοψηφία των προ συμπτωματικών βρεφών που έλαβαν Evrysdi πέτυχαν σημαντικά ορόσημα, όπως κάθισμα, περπάτημα και διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης έχοντας ολοκληρώσει 12 μήνες θεραπείας.

Το Evrysdi (risdiplam) είναι ένα φάρμακο σχεδιασμένο να θεραπεύει την SMA μέσω αυξανόμενης και παρατεταμένης παραγωγής SMN πρωτεΐνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...