Η θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης (Enzyme Replacement Therapy, ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία της καθυστερημένης έναρξης νόσου Pompe (Late-Onset Pompe Disease, LOPD).

Το Nexviazyme έχει σχεδιαστεί να στοχεύει τον υποδοχέα mannose-6-phosphate (M6P), το βασικό μονοπάτι για την κυτταρική πρόσληψη της ERT στη νόσο Pompe.
Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ, COMET, που συνέκρινε το Nexviazyme με το παλαιότερο ERT φάρμακο, Myozyme (alglucosidase alfa), σε LOPD έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν Nexviazyme παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στη Δυναμική Ζωτική Χωρητικότητα (Forced Vital Capacity, FVC).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...