Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε πρόχειρη οδηγία συστήνοντας το risdiplam (Evrysdi) ως μέρος μιας Συμφωνίας Ελεγχόμενης Πρόσβασης (Μanaged Access Αgreement, MAA) για τη θεραπεία της σπάνιας γενετικής διαταραχής νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).

To NHS θα γνωστοποιήσει τη νέα επαναστατική θεραπεία αντιμετωπίζοντας τη γενετική αιτία θανάτου μεταξύ βρεφών και νεαρών παιδιών. Περίπου 1.500 ασθενείς αναμένεται να ωφεληθούν από το φάρμακα το οποίο θα λαμβάνεται στο σπίτι ως σιρόπι.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...