Η Nanoscope Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το MCO-010 ως IND επιτρέποντας την έναρξη δοκιμής Φάσης 2 σε ασθενείς με νόσο Stargardt. Το MCO-010 έχει γνωμοδοτηθεί ως ορφανό φάρμακο από τον FDA για τη νόσο Stargardt και τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.

Η νόσος Stargardt αποτελεί μία κληρονομική σπάνια πάθηση που επηρεάζει παιδιά και ενήλικες. Ως αποτέλεσμα, οι φωτοϋποδοχείς των οφθαλμών εκφυλίζονται. Το MCO-010 καθιστά τους οφθαλμούς φωτοευαίσθητους προγραμματίζοντας τα υγιή κύτταρα του αμφιβληστροειδούς χιτώνα. Η γονιδιακή θεραπεία χορηγείται ως ένεση στον αμφιβληστροειδή χιτώνα σε κατάλληλα ιατρικά περιβάλλοντα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...