Ο FDA ενέκρινε το pacritinib (VONJO) της CTI BioPharma Corp., για τη θεραπεία ενηλίκων με ενδιάμεση ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με αριθμό αιμοπεταλίων < 50 x 109/L.

Η θεραπεία αποτελεί έναν καινοτόμο per os αναστολέα κινάσης που στοχεύει συγκεκριμένα τις JAK2 και IRAK1, ενώ δεν αναστέλλει την JAK1. Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα του pacritinib είναι 200 mg p.o. δύο φορές την ημέρα. Το VONJO αποτελεί το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο που απευθύνεται σε συγκεκριμένους ασθενείς με κυτταροπενική μυελοΐνωση.
Η επιταχυνόμενη έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, PERSIST-2, του pacritinib σε ασθενείς με μυελοΐνωση. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1:1 προκειμένου να λάβουν pacritinib 200 mg δύο φορές την ημέρα, pacritinib 400 mg μία φορά την ημέρα ή την καλύτερη διαθέσιμη αγωγή.
Τα ευρήματα έδειξαν ότι από τους ασθενείς της ομάδας που έλαβε 200 mg pacritinib, το 29% παρουσίασε μείωσε στον όγκο της σπλήνας κατά ≥ 35% σε σχέση με το 3% των ασθενών που έλαβαν την καλύτερη εναλλακτική αγωγή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Saphnelo (anifrolumab) της AstraZeneca εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία ασθενών με μέτριο έως σοβαρό συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (systemic lupus erythematosus, SLE). Αποτελεί το πρώτο νέο φάρμακο που εγκρίνεται στην Ευρώπη για τον SLE εδώ και μία δεκαετία αλλά και την πρώτη βιολογική θεραπεία για τον SLE που εγκρίνεται στην Ευρώπη για μία ένδειξη που δεν περιορίζεται σε ασθενείς με υψηλού βαθμού δραστηριότητα της νόσου.

Συγκεκριμένα, το Saphnelo εγκρίθηκε ως συμπληρωματική θεραπεία για ενήλικες με μέτριο έως σοβαρό ενεργό, θετικό σε αυτοαντίσωμα SLE παρά το γεγονός ότι λαμβάνουν καθιερωμένη αγωγή.
Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 3, TULIP, και της μελέτης Φάσης 2, MUSE.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, Carvykti) της Janssen εγκρίθηκε από τον FDA για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα (relapsed or refractory multiple myeloma, RRMM) μετά από 4 ή περισσότερες γραμμές θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων ενός αναστολέα πρωτεασώματος, ενός ανοσορυθμιστικού παράγοντα και ενός αντί-CD38 μονοκλωνικού αντισώματος.

Το cilta-cel αποτελεί την πρώτη κυτταρική θεραπεία της Janssen και η έγκρισή της βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης CARTITUDE-1.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το sutimlimab-jome (ENJAYMO) για τη θεραπεία ενηλίκων με ασθένεια κρύας συγκολητίνης (Cold Agglutinin Disease, CAD). Η έγκριση χορηγήθηκε στη Sanofi και αφορά την ενδοφλέβια χορήγηση του μονοκλωνικού αντισώματος και αναστολέα συμπληρώματος για τη μείωση της ανάγκης μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε αιμόλυση μεταξύ ενηλίκων με αυτή τη σπάνια πάθηση.

Το sutimlimab αποτελεί την πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται για ασθενείς με CAD και θα χορηγείται σε δόσεις βασισμένες στο σωματικό βάρος του ασθενούς (6.500 mg για 39-75 kg, 7.500 για >75 kg), με ενδοφλέβια έγχυση σε εβδομαδιαία βάση για 2 εβδομάδες και έπειτα κάθε 2 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...