Η Janssen ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (MS), ponesimod, με την εμπορική ονομασία Ponvory.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 3, OPTIMUM, η οποία συνέκρινε το Ponvory με το Aubagio (teriflunomide) της Sanofi.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, το Ponvory πέτυχε στατιστικώς σημαντική μείωση της τάξεως του 30,5% στο ετήσιο ποσοστό υποτροπών συγκριτικά με το Aubagio σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα MS.
Επιπρόσθετα, το 71% των ασθενών που έλαβαν Ponvory δεν εμφάνισαν επιβεβαιωμένες υποτροπές συγκριτικά με το 61% των ασθενών που έλαβαν Aubagio.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Yescarta (axicabtagene ciloleucel) έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το νωθρό οζώδες λέμφωμα, αποτελώντας την πρώτη CAR-T κυτταρική θεραπεία που εγκρίθηκε για αυτήν την ένδειξη.

Συγκεκριμένα, το Yescarta εγκρίθηκε για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα, μία μορφή νωθρού μη-Hodgkin λεμφώματος (iNHL), μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές θεραπείας.
Η επιταχυνόμενη έγκριση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 2, ZUMA-5, όπου αξιολογήθηκαν 146 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό iNHL και στην οποία 125 ασθενείς με οζώδες λέμφωμα και 16 ασθενείς με λέμφωμα οριακής ζώνης έλαβαν Yescarta μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές θεραπείας.
Το 91% των ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα ανταποκρίθηκε στο Yescarta και το 74% παρουσίασε συνεχιζόμενη ύφεση τους 18 μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης στην Merck & Co για τη θεραπεία σπάνιου καρκίνου του νεφρού.

Το belzutifan, ένας HIF-2α αναστολέας, ερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με νεφροκυτταρικό καρκίνωμα (RCC) σχετιζόμενο με τη νόσο von Hippel-Lindau (VHL) που δε χρειάζονται άμεσα χειρουργείο.
Η νόσος VHL αποτελεί μία σπάνια γενετική πάθηση η οποία θέτει τους ασθενείς σε κίνδυνο ανάπτυξης καλοηθών όγκων των αιμοφόρων αγγείων καθώς και διάφορων καρκίνων, συμπεριλαμβανομένου του RCC. Περίπου το 70% των ασθενών με VHL αναπτύσσουν RCC.
Η αίτηση νέου φαρμάκου (NDA) για το belzutifan βασίζεται στη δοκιμή Φάσης ΙΙ,STUDY-004, στην οποία το υπό αξιολόγηση φάρμακο πέτυχε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης της τάξεως του 36,1% σε ασθενείς με RCC σχετιζόμενο με VHL.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ευρήματα από μία νέα μελέτη έδειξαν ότι το pegunigalsidase alfa ή PRX-102 ήταν καλά ανεχτό μεταξύ ασθενών με νόσο Fabry. Επιπλέον, οι ασθενείς παρουσιάστηκαν σταθεροί στις κλινικές τους εκδηλώσεις μετά από τη θεραπεία.

Στη μελέτη Φάσης 3, BRIGHT, συμμετείχαν 30 ασθενείς με νόσο Fabry που είχαν προηγουμένως λάβει ενζυμική θεραπεία αντικατάστασης, είτε agalsidase alfa είτε agalsidase beta για τουλάχιστον 3 χρόνια και ήταν σε σταθερή δόση χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.
Μετά τη χορήγηση PRX-102 2 mg/kg κάθε 4 εβδομάδες, κανένας ασθενής δεν ανέπτυξε αντισώματα στο φάρμακο επαγόμενα από τη θεραπεία. Επίσης, κατά τη διάρκεια της μελέτης δεν καταγράφηκαν κλινικά περιστατικά Fabry.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...