Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας του Ηνωμένου Βασιλείου (NICE) συστήνει το Myalepta (metreleptin) της Amryt Pharma για χρήση στο Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS).

Το Myalepta προτείνεται για τη θεραπεία της σπάνιας διαταραχής λιπιδίων, λιποδυστροφία, η οποία χαρακτηρίζεται από ανώμαλη κατανομή λίπους στο σώμα.
Ενδείκνυται συμπληρωματικά της διατροφής ως θεραπεία αντικατάστασης για την ανεπάρκεια λεπτίνης σε ασθενείς με συγγενή ή επίκτητη γενική λιποδυστροφία (GL) σε ενήλικες και παιδιά ≥ 2 ετών.
Το φάρμακο συστήνεται, επίσης, και για τη θεραπεία της οικογενούς ή επίκτητης μερικής λιποδυστροφίας (PL) σε ενήλικες και παιδιά ≥ 12 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας στο συνδυασμό tiragolumab και Tecentriq (atezolizumab) της Roche για την πρώτη γραμμής θεραπεία ασθενών με μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), των οποίων οι όγκοι έχουν υψηλή PD-L1 έκφραση και καθόλου EGFR ή ALK μεταλλάξεις. 

H απόφαση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2, CITYSCAPE, που έδειξε ότι μετά από 10,9 μήνες παρακολούθησης η συνδυαστική θεραπεία βελτίωσε το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης σε σχέση με τη μονοθεραπεία με Tecentriq (37% και 21% αντιστοίχως). Επίσης, ο συνδυασμός μείωσε τον κίνδυνο επιδείνωσης της νόσου ή θανάτου κατά 42% συγκριτικά με το Tecentriq.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας του Ηνωμένου Βασιλείου (NICE) συστήνει στο Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS), την CAR-T θεραπεία της Kite, Tecartus, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό Λέμφωμα των Κυττάρων Μανδύα (MCL).

Η σύσταση καλύπτει MCL ασθενείς που έχουν λάβει προηγουμένως 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας συμπεριλαμβανομένου και έναν αναστολέα της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Xalkori (crizotinib) της Pfizer για τη θεραπεία παιδιών και νεαρών ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό συστηματικό αναπλαστικό μεγαλοκυτταρικό λέμφωμα (ALCL).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης της Pfizer, ADVL0912, η οποία περιλάμβανε 121 ασθενείς ηλικίας 1 έως 21 ετών, 21 εκ των οποίων είχαν υποτροπιάζον ή ανθεκτικό συστηματικό ALK+ ALCL μετά από 1 τουλάχιστον συστηματική θεραπεία.
Οι ασθενείς που έλαβαν Xalkori πέτυχαν αντικειμενικό ποσοστό ανταπόκρισης 88%. Μεταξύ των 23 ασθενών που πέτυχαν απόκριση, το 39% διατήρησε την ανταπόκριση για τουλάχιστον 6 μήνες και το 22% για τουλάχιστον 12 μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...