Η ομάδα Novo Seeds της Novo Holdings ίδρυσε μία νέα εταιρεία, την Hemab, η οποία θα επικεντρωθεί στην ανάπτυξη δι-ειδικών αντισωμάτων για σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές. Η εταιρεία εξασφάλισε αποκλειστική άδεια για συγκεκριμένη πνευματική ιδιοκτησία από την Nordisk προκειμένου να αναπτύξει προϊόντα αιμορροφιλίας και άλλων σπάνιων αιμορραγικών διαταραχών.

Η Hemab εξασφάλισε, επίσης, μια αποκλειστική άδεια για την δι-ειδική BuoBody τεχνολογική πλατφόρμα της Genmab, η οποία θα βοηθήσει την εταιρεία να αναπτύξει επιπλέον καινοτόμες θεραπείες για εξαιρετικά σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Yescarta πέτυχε υποσχόμενα αποτελέσματα σε μία μελέτη φάσης ΙΙ όπου αξιολογήθηκε η CAR T θεραπεία ως πρώτης γραμμής αγωγή σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου μεγαλοκυτταρικό Β λέμφωμα (LBCL).

Σε ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης ZUMA-12, το 85% των LBCL ασθενών πέτυχαν μια απόκριση μετά από θεραπεία με Yescarta (axicabtagene ciloleucel), με το 74% των ασθενών να πετυχαίνει πλήρη απόκριση.
Το Yescarta έχει ήδη δείξει τετραετή επιβίωση σε ασθενείς με τρίτης-γραμμής ανθεκτικό LBCL ενώ αποτελεί την πρώτη CAR T θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό LBCL μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Albireo Pharma υπέβαλλε αίτηση για το odevixibat στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) προκειμένου να λάβει έγκριση για τη θεραπεία ασθενών με προοδευτική οικογενή ενδοηπατική χολόσταση (PFIC).

Στις ΗΠΑ το odevixibat έχει ήδη μπει σε διαδικασία «fast track» και έχει λάβει ονομασίες σπάνιας παιδιατρικής νόσου και ορφανού φαρμάκου.
Σε μία μελέτη φάσης ΙΙΙ η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του odevixibat στο PFIC, το φάρμακο πέτυχε 2 πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, δείχνοντας ικανότητα να μειώσει τις αποκρίσεις των χολικών οξέων ορού και να βελτιώσει τις αξιολογήσεις κνησμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μία νέα ανάλυση της μελέτης Φάσης 3, CLL14, έδειξε ότι ο συνδυασμός venetoclax και obinutuzumab μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικός στην εξάλειψη της ελάχιστης υπολειμματικής νόσου (MRD) και της διαμόρφωσης κλωνικής ανάπτυξης συγκριτικά με το συνδυασμό chlorambucil και obiutuzumab σε ασθενείς με CLL.

Τα ευρήματα έδειξαν, επίσης, ότι ένας σημαντικός αριθμός ασθενών που έλαβαν το συνδυασμό venetoclax και obinutuzumab δε βίωσε μετρήσιμη κλωνική ανάπτυξη κατά τη διάρκεια της μελέτης.
Η επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) στο τέλος της θεραπείας ήταν 93% στα 2 έτη μεταξύ των ασθενών που έλαβαν venetoclax και obinutuzumab, με MRD επίπεδα ≤10-5.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...