Το pegcetacoplan, ένας αναστολέας του συστατικού C3 του συμπληρώματος που αξιολογείται για την Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (PNH), αποδείχτηκε ανώτερο της καθιερωμένης θεραπείας με τον C5 αναστολέα, eculizumab, σε μία πρόσφατα δημοσιευμένη μελέτη στην οποία βασίστηκε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη χορήγηση προτεραιότητας αξιολόγησης στην αίτηση νέου φαρμάκου (NDA).

O βασικός συγγραφέα της μελέτης Peter Hillmen και οι συνεργάτες του, τονίζουν ότι ενώ οι C5 αναστολείς είναι χρήσιμοι στον έλεγχο ενδοαγγειακής αιμόλυσης στην PNH, δεν αντιμετωπίζουν την εξωαγγειακή αιμόλυση. Η επιμονή της αναιμίας παρά την C5 αναστολή δύναται να συνεισφέρει στην ανάγκη συνεχούς μετάγγισης αίματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) του Ηνωμένου Βασιλείου πρότεινε μία τριπλή συσνδυαστική θεραπεία με Kyprolis, lenalidomide και dexamethasone για τη θεραπεία ασθενών με Πολλαπλό Μυέλωμα που είχαν λάβει μία τουλάχιστον προηγούμενη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένου του bortezomib (Velcade).

Σε κλινικές δοκιμές, ο τριπλός συνδυασμός παράτεινε τις περιόδους ύφεσης και βοήθησε τους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο συγκριτικά με την υπάρχουσα δεύτερης γραμμής θεραπεία με lenalidomide και dexamethasone.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Recordati Rare Diseases αποκάλυψε νέα δεδομένα από μία μελέτη Φάσης 3 για τη θεραπεία Isturisa (osilodrostat) για τη νόσο Cushing.

Αποτελέσματα από τη LINC 4 μελέτη έδειξαν ότι το Isturisa παρείχε γρήγορη και συνεχή καονικοποίηση των επιπέδων μέσης ελεύθερης κορτιζόλης ούρων (mUFC). Η κανονικοποίηση των επιπέδων mUFC αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό θεραπευτικό στόχο μειώνοντας τη θνησιμότητα, βελτιώνοντας την ποιότητα ζωής και αποκαθιστώντας το προσδόκιμο ζωής των ασθενών με νόσο Cushing.
To Isturisa πέτυχε, επίσης, και το δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης με το 81% των ασθενών να έχουν κανονικά επίπεδα mUFC την Εβδομάδα 36.
Τον Μάρτιο 2020, ο FDA ενέκρινε το φάρμακο για ενήλικες με Cushing που δε μπορούν να χειρουργηθούν. Επιπρόσθετα, το φάρμακο έχει πάρει ένδειξη στην Ευρωπαϊκή ένωση για τη θεραπεία ενηλίκων με ενδογενή νόσο Cushing.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Xentria υπέβαλε αίτημα-υπό μορφή αίτησης ερευνώμενου νέου φαρμάκου (IND)- στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις 26 Φεβρουαρίου. Η αίτηση περιλαμβάνει διάφορα προ-κλινικά δεδομένα σχετικά με τη βιολογική δραστηριότητα και το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου, καθώς και λεπτομέρειες για την παρασκευή και τον τρόπο χορήγησής του.

Ο βασικός σκοπός της αίτησης IND είναι η γνωστοποίηση στον FDA δεδομένων που δείχνουν ότι το ΧΤΜΑΒ-16 θα είναι ασφαλές για ανθρώπινη χρήση. Εφόσον ο FDA εγκρίνει την αίτηση, η Xentria θα ξεκινήσει τις κλινικές δοκιμές του ΧΤΜΑΒ-16.
Το ΧΤΜΑΒ-16 είναι μία θεραπεία βασισμένη σε αντισώματα που αναστέλλει τον TNF-α, ο οποίος συμβάλλει στη χρόνια φλεγμονή και στο σχηματισμό κοκκιωμάτων σε άτομα με σαρκοείδωση.
Επί του παρόντος δεν υπάρχουν TNF-α αναστολείς εγκεκριμένοι στις ΗΠΑ για τη σαρκοείδωση, παρ’ όλο που χρησιμοποιούνται συχνά «off-label».

Διαβάστε περισσότερα εδώ...