- Administrator
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το evinacumab-dgnb (Evkeeza) για τη θεραπεία της Ομόζυγης Οικογενούς Υπερχοληστερολαιμίας (HoFH).
Η έγκριση, που χορηγήθηκε στην Regeneron Pharmaceuticals, παρέχει στους ασθενείς με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια γενετική κατάσταση μία ευκαιρία για πιο αποτελεσματική μείωση των υψηλών επιπέδων χοληστερόλης που μεταφέρεται μέσω χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης (LDL-C) και τα οποία σχετίζονται με την HoFH.
Επίσης, η έγκριση σηματοδοτεί την κυκλοφορία στις ΗΠΑ του πρώτου αναστολέα της πρωτεΐνης που μοιάζει με αγγειοποιητίνη τύπου 3 (ANGPTL3).
Η έγκριση του Evkeeza βασίστηκε στα ευρήματα της μελέτης φάσης 3, ELIPSE HoFH, η οποία έδειξε ότι η προσθήκη της θεραπείας σε καθιερωμένη αγωγή μείωσης λιπιδίων οδήγησε σε μείωση κατά το ήμισυ των LDL-C επιπέδων σε ασθενείς με HoFH σε 24 εβδομάδες συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τελικά το Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) της BMS για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό Β κυτταρικό λέμφωμα (LBCL), μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας. Το Breyanzi στοχεύει την CD19, μία πρωτεΐνη που εκφράζεται στην επιφάνεια Β κυττάρων και παραμένει εκεί μετά τη μεταμόρφωση αυτών των κυττάρων από φυσιολογικά σε κακοήθη.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το rezafungin των Mundipharma και Cidara Therapeutics έλαβε ονομασία ορφανού φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία της διεισδυτικής μυκητίασης (Invasive Candidiasis, IC).
H IC αποτελεί μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή μορφή μυκητίασης της κυκλοφορίας του αίματος και των βαθύτερων ή σπλαχνικών ιστών. Παρόλο που υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για την IC, το ποσοστό θνησιμότητας δύναται να φτάσει το 40%.
Το rezafungin είναι μία καινοτόμος εχινοκανδίνη. Πρόκειται για ένα ένζυμο που παίζει βασικό ρόλο στην ακεραιότητα του μυκητιακού κυτταρικού τοιχώματος.
Η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η ανεκτικότητα του rezafungin αξιολογείται σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε σχέση με το caspofungin.
Επίσης, το rezafungin αξιολογείται και σε άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ συγκριτικά με καθιερωμένη αντιμικροβιακή αγωγή που χρησιμοποιείται για την πρόληψη της διεισδυτικής μυκητιακής νόσου λόγω Candida, Aspergillus και Pneumocystis σε ασθενείς που υπόκεινται σε αλλογενή μεταμόσχευση αίματος και μυελού των οστών.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) δέχτηκε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας της Global Blood Therapeutics (GBT) για το Oxbryta (voxelotor).
H GBT στοχεύει στην έγκριση του Oxbryta για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας ≥2 ετών. Η αίτηση στον ΕΜΑ βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, HOPE, καθώς και από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, HOPE-KIDS 1.
H μελέτη HOPE πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της βελτίωσης στα επίπεδα αιμοσυγκολλητίνης (Hb) μεγαλύτερης του 1 g/dL στις 24 εβδομάδες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τις ταμπλέτες carglumic acid (CARBAGLU) 200 mg για τη θεραπεία της Οξείας Υπεραμμωνιαιμίας που σχετίζεται με προπιονική οξυαιμία (PA) και μεθυλμαλονική οξυαιμία (MMA).
Η έγκριση, αυτή, επιτρέπει στην Recordati Rare Diseases να προχωρήσει με τη θεραπεία ως συμπληρωματική αγωγή στην καθιερωμένη θεραπεία και για τους παιδιατρικούς αλλά και για τους ενήλικες ασθενείς.
Το carglumic acid αντιπροσωπεύει το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για αυτή τη σπάνια πάθηση.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη που συνέκρινε το υπό μελέτη φάρμακο με εικονικό σε PA ή MMA ασθενείς με επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας.
Το προφίλ αποτελεσματικότητας βασίστηκε σε 90 επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας για 24 ασθενείς και έδειξε ότι όσοι έλαβαν Carbaglu παρουσίασαν ταχύτερη μείωση αμμωνίας συγκριτικά με όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 74 από 93
