Το Hemgenix αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με Αιμορροφιλία Β που:

• Λαμβάνουν προφυλακτική αγωγή με Παράγοντα ΙΧ, ή
• Έχουν (ή είχαν ιστορικό) απειλητικής για τη ζωή αιμορραγία, ή
• Έχουν επαναλαμβανόμενα, σοβαρά, αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια

To Hemgenix χορηγείται εφάπαξ ως μία i.v. έγχυση και αποτελείται από ιικό φορέα που κουβαλάει ένα γονίδιο για τον Παράγοντα πήξης ΙΧ. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας αξιολογήθηκε σε 2 μελέτες με 57 ενήλικες άντρες 18-75 ετών με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή Αιμορροφιλία Β.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...