Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο leniolisib της Pharming για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης-3 κινάσης δ [activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS)]. Το leniolisib έλαβε τον Ιανουάριο ονομασία ορφανού φαρμάκου και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

To APDS προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο ΡΙΚ3CD (APDS τύπου 1) ή στο γονίδιο PIK3R1 (APDS τύπου 2) που ενεργοποιεί την φωσφοϊνοσιτίδη-3 κινάση δ (ΡΙ3Κδ). Το leniolisib είναι ένας μικρομοριακός ΡΙ3Κδ αναστολέας με ανοσοδιαμορφωτικές και αντινεοπλαστικές ιδιότητες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...