Η Solid Biosciences αντιμετώπισε πολλές δυσκολίες από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τα τελευταία χρόνια με τη γονιδιακή της θεραπεία για την Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD) λόγω ανησυχιών σχετικά με θέματα ασφάλειας και παραγωγής.

Για το λόγο αυτό έκλεισε συμφωνία με την Ultragenyx αξίας 40 εκατομμυρίων δολαρίων. Οι δύο εταιρείες θα συνεργαστούν για την DMD και άλλες νόσους που προκαλούνται από έλλειψη στην πρωτεΐνη δυστροφίνη.
Η Ultragenyx θα έχει την αποκλειστική άδεια σε όσες θεραπείες προκύψουν από αυτήν τη συνεργασία και η Solid Bio θα μπορεί να επιλέξει να συγχορηγήσει προγράμματα μόλις πετύχουν «proof-of-concept». Επίσης, η Solid Bio θα κατέχει τα δικαιώματα άλλων χρήσεων των μικροδυστροφινών της, συμπεριλαμβανομένου και του DMD προγράμματος SGT-001.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...