Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Inclisiran (Leqvio), της Novartis, ως το πρώτο μικρό παρεμβατικό RNA (small interfering RNA, siRNA) το οποίο μειώνει τη χοληστερόλη με 2 δόσεις υποδόριας ένεσης το έτος.

Το Leqvio εγκρίθηκε ως συμπληρωματική στη δίαιτα θεραπεία σε ενήλικες που λαμβάνουν τη μέγιστη δυνατή αγωγή με στατίνες και πάσχουν από κλινική αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο (Atherosclerotic Cardiovascular Disease, ASCVD) ή από ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, HeFH), ενώ χρήζουν επιπλέον μείωσης της χαμηλής-πυκνότητας λιποπρωτεϊνης.
Η θεραπεία μειώνει την ποσότητα LDL-C στην κυκλοφορία του αίματος βελτιώνοντας την ικανότητα του ήπατος να αποτρέπει την παραγωγή πρωτεΐνης, που παίζει σημαντικό ρόλο στη διατήρηση των επιπέδων χοληστερόλης υψηλά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Alnylam ανακοίνωσε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3, HELIOS-A, της ερευνώμενης RNAi θεραπείας, vutrisiran για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας σε ασθενείς με κληρονομική ATTR (hATTR) αμυλοείδωση. Το vutrisiran πέτυχε όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης που μετρήθηκαν στους 18 μήνες σε ασθενείς με hATTR αμυλοείδωση με πολυνευροπάθεια και περιλάμβαναν στατιστικώς σημαντικές βελτιώσεις στη νευροπάθεια, στην ποιότητα ζωής, στην ταχύτητα βάδισης, στη θρεπτική κατάσταση και στη συνολική αναπηρία συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Roche ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε προτεραιότητα αξιολόγησης στη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) για τη χρήση του Evrysdi στη θεραπεία προ συμπτωματικών βρεφών <2 μηνών που έχουν διαγνωστεί με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Ο FDA αξιολόγησε τα δεδομένα που υποβλήθηκαν από την RAINBOWFISH μελέτη και τα οποία έδειξαν ότι η πλειοψηφία των προ συμπτωματικών βρεφών που έλαβαν Evrysdi πέτυχαν σημαντικά ορόσημα, όπως κάθισμα, περπάτημα και διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης έχοντας ολοκληρώσει 12 μήνες θεραπείας.

Το Evrysdi (risdiplam) είναι ένα φάρμακο σχεδιασμένο να θεραπεύει την SMA μέσω αυξανόμενης και παρατεταμένης παραγωγής SMN πρωτεΐνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Nanoscope Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το MCO-010 ως IND επιτρέποντας την έναρξη δοκιμής Φάσης 2 σε ασθενείς με νόσο Stargardt. Το MCO-010 έχει γνωμοδοτηθεί ως ορφανό φάρμακο από τον FDA για τη νόσο Stargardt και τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.

Η νόσος Stargardt αποτελεί μία κληρονομική σπάνια πάθηση που επηρεάζει παιδιά και ενήλικες. Ως αποτέλεσμα, οι φωτοϋποδοχείς των οφθαλμών εκφυλίζονται. Το MCO-010 καθιστά τους οφθαλμούς φωτοευαίσθητους προγραμματίζοντας τα υγιή κύτταρα του αμφιβληστροειδούς χιτώνα. Η γονιδιακή θεραπεία χορηγείται ως ένεση στον αμφιβληστροειδή χιτώνα σε κατάλληλα ιατρικά περιβάλλοντα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...