Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια ενημερωμένη ένδειξη για το Endarbi σύμφωνα με την οποία το φάρμακο παρέχει κλινικό όφελος στους ασθενείς ανεξάρτητα από τη χρήση υδροξυουρίας. Επιπρόσθετα, περιγράφονται και βήμα-βήμα οδηγίες για τη χρήση μετά το τέλος των πληροφοριών για συνταγογράφηση.

Η απόφαση, αυτή, ενισχύει τη χρήση του Endarbi ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με υδροξυουρία ως σημαντική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το φάρμακο, sTC-15, είναι ένας p.o. βιοδιαθέσιμος, μικρομοριακός METTL3 αναστολέας που στοχεύει ένα νέο μηχανισμό δράσης για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας και άλλως συμπαγών και αιματολογικών καρκίνων.

Η επιλογή αυτού του κλινικού υποψηφίου επιτεύχθηκε μέσω έρευνας στη στόχευση RNA τροποποιητικών ενζύμων για την ανάπτυξη νέων αντικαρκινικών θεραπειών.
Το sTC-15, ένας εξαιρετικά δραστικός και επιλεκτικός METTL3 αναστολέας, είναι αποτελεσματικός σε κύτταρα λευχαιμίας ανθεκτικά στη χημειοθεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Solid Biosciences αντιμετώπισε πολλές δυσκολίες από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τα τελευταία χρόνια με τη γονιδιακή της θεραπεία για την Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD) λόγω ανησυχιών σχετικά με θέματα ασφάλειας και παραγωγής.

Για το λόγο αυτό έκλεισε συμφωνία με την Ultragenyx αξίας 40 εκατομμυρίων δολαρίων. Οι δύο εταιρείες θα συνεργαστούν για την DMD και άλλες νόσους που προκαλούνται από έλλειψη στην πρωτεΐνη δυστροφίνη.
Η Ultragenyx θα έχει την αποκλειστική άδεια σε όσες θεραπείες προκύψουν από αυτήν τη συνεργασία και η Solid Bio θα μπορεί να επιλέξει να συγχορηγήσει προγράμματα μόλις πετύχουν «proof-of-concept». Επίσης, η Solid Bio θα κατέχει τα δικαιώματα άλλων χρήσεων των μικροδυστροφινών της, συμπεριλαμβανομένου και του DMD προγράμματος SGT-001.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο leniolisib της Pharming για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης-3 κινάσης δ [activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS)]. Το leniolisib έλαβε τον Ιανουάριο ονομασία ορφανού φαρμάκου και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

To APDS προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο ΡΙΚ3CD (APDS τύπου 1) ή στο γονίδιο PIK3R1 (APDS τύπου 2) που ενεργοποιεί την φωσφοϊνοσιτίδη-3 κινάση δ (ΡΙ3Κδ). Το leniolisib είναι ένας μικρομοριακός ΡΙ3Κδ αναστολέας με ανοσοδιαμορφωτικές και αντινεοπλαστικές ιδιότητες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...