Το Adcetris (brentuximab vedotin) της Takeda κέρδισε την υποστήριξη του Εθνικού Ινστιτούτου Αριστείας Υγείας και Φροντίδας της Αγγλίας (NICE) ως θεραπεία για το μη θεραπευμένο συστηματικό αναπλαστικό μεγαλοκυτταρικό λέμφωμα (sALCL).
Η απόφαση αυτή επιτρέπει τη χρηματοδότηση από το NHS στο φάρμακο χορηγούμενο μαζί με cyclophosphamide, doxorubicin και prednisone (CHP), επιτρέποντας στους ασθενείς να έχουν πρόσβαση στην καινοτόμο πρώτης γραμμή θεραπεία για τη νόσο εδώ και δεκαετίες.
Μέχρι σήμερα η πρώτης γραμμή θεραπεία για τους νέο-διαγνωσθέντες ασθενείς με sALCL ήταν η χημειοθεραπεία τύπου CHOP (cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, prednisone), η οποία σχετίζεται με φτωχά αποτελέσματα με πολλούς ασθενείς να μην πετυχαίνουν μακροχρόνια επιβίωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Audentes Therapeutics αναβάλλει επ’ αόριστον τα σχέδιά της για έγκριση της γονιδιακής θεραπείας, ΑΤ132, για τη XLTM μετά το θάνατο τρίτου ασθενούς που συμμετείχε σε κλινική δοκιμή του φαρμάκου.
Πρόκειται για τον τρίτο θάνατο ασθενούς που συμμετείχε στην κλινική δοκιμή ASPIRO του ΑΤ132.
Η XLTM επηρεάζει κυρίως άντρες και προκαλεί μυϊκή αδυναμία που κυμαίνεται σε σοβαρότητα από ήπια έως απειλητική για τη ζωή. Η γενετική διαταραχή έχει ποσοστό θνησιμότητα γύρω στο 25% μέχρι την ηλικία των 10 ετών. Σύμφωνα με την Audentes προκαταρκτικά ευρήματα έδειξαν ότι η άμεση αιτία θανάτου ήταν γαστρεντερική αιμορραγία. Ο ασθενής ήταν ένας από του 3 συμμετέχοντες που έλαβαν το ΑΤ132 σε δόση 3 × 1014 vg/kg, την υψηλότερη δόση, ο οποίος άρχισε να έχει συμπτώματα ηπατικής δυσλειτουργίας σε 3 με 4 εβδομάδες από την αρχική χορήγηση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H ODD αναγνωρίζει τον πιθανό θεραπευτικό ρόλο της aldesleukin στη θεραπεία της ALS, καθώς το φάρμακο βελτιώνει τη λειτουργία των ρυθμιστικών Τ- κυττάρων (Tregs) στις φλεγμονώδεις και αυτοάνοσες καταστάσεις.
Έχει διαπιστωθεί ότι οι ασθενείς με ALS έχουν μειωμένα επίπεδα Tregs, τα οποία σχετίζονται με τη σοβαρότητα και εξέλιξη της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Kesimpta (ofatumumab) για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας MS, βασιζόμενος στα αποτελέσματα από τις μελέτες Φάσης 3, ASCLEPIOS I και ΙΙ, στις οποίες το Kesimpta έδειξε υπεροχή σε σχέση με το Aubagio (teriflunomide) της Sanofi στη μείωση του αριθμού των επιβεβαιωμένων υποτροπών σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές MS.
To Kesimpta πέτυχε, επίσης, τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στα οποία συμπεριλαμβάνεται η καθυστέρηση του χρόνου για επιβεβαιωμένη εξέλιξη αναπηρίας.
Το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (CLL).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...