Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το p.o. Evrysdi (risdiplam) της Roche για τη θεραπεία της SMA σε ενήλικες και παιδιά ≥ 2 μηνών. Το Evrysdi έδειξε κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε 2 κλινικές δοκιμές σε ασθενείς διαφόρων ηλικιών και επιπέδων σοβαρότητας της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της SMA τύπου 1,2 και 3.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...