Η Novartis δημοσιοποίησε αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, SPR1NT, που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), το οποίο χορηγείται μία μόνο φορά με ενδοφλέβια έγχυση.

Στη μελέτη συμμετείχαν παιδιά ηλικίας ≤ 6 εβδομάδων, προ-συμπρωματικά με γενετική διάγνωση Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (Spinal Muscular Atrophy, SMA) και που έχουν 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2.
Τα παιδιά που είχαν 3 αντίγραφα του γονιδίου πέτυχαν σημαντικά κινητικά ορόσημα όπως να βαδίζουν και να στέκονται μόνα τους. Μετά τη θεραπεία δε χρειάστηκαν αναπνευστική υποστήριξη ή σίτιση με σωληνάκι ενώ δεν παρατηρήθηκαν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...