Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε τις p.o. κάψουλες νιντεδανίμπης (Ofev) για τη θεραπεία ασθενών με χρόνιες ινωτικές διάμεσες πνευμονικές παθήσεις (Interstitial Lung Diseases, ILD) με προοδευτικό φαινότυπο.
Η έγκριση, αυτή, είναι η πρώτη για τη συγκεκριμένη ένδειξη και η Τρίτη για τη νιντεδανίμπη. Βασίζεται στα αποτελέσματα τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα 150 mg νιντεδανίμπης χορηγούμενων 2 φορές ημερησίως για τη θεραπεία ινωτικών πνευμονικών παθήσεων που χειροτερεύουν με την πάροδο του χρόνου σε περισσότερους από 650 ασθενείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Janssen αποκάλυψε νέα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης Ib/II, CARTITUDE-1, για την CAR-T θεραπεία, JNJ-4528, σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό μυέλωμα.
Σύμφωνα με τα νέα στοιχεία, οι ασθενείς ανταποκρίθηκαν θετικά στη θεραπεία με το 86% να πετυχαίνει πλήρη απόκριση σε επαναληπτική εξέταση στους 11,5 μήνες και το 86% να παραμένει ζωντανό και χωρίς εξέλιξη της νόσου στους μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), το οποίο αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).
Συγκεκριμένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους (conditional approval) στο Zolgensma για τη θεραπεία ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μία κλινική διάγνωση SMA τύπου 1 ή ασθενών με 5q SMA με μία διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μέχρι 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου.
Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA μέχρι 21 Kg σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...