Η ερευνώμενη γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για τη Duchenne Μυϊκή Δυστροφία (DMD) μπαίνει σε διαδικασία ταχείας έγκρισης (fast track) μετά από απόφαση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Η απόφαση αυτή βασίστηκε σε δεδομένα από μία μελέτη φάσης Ib της γονιδιακής θεραπείας, PF-06939926, τα οποία έδειξαν ότι η ενδοφλέβια χορήγηση ήταν καλά ανεκτή κατά την περίοδο έγχυσης και τα επίπεδα δυστροφίνης διατηρήθηκαν για διάστημα 12 μηνών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...