Ο ΕΜΑ χορήγησε χαρακτηρισμό PRIME (Φάρμακο Προτεραιότητας) στη γονιδιακή θεραπεία LentiGlobin της bluebird bio για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD). 

Ο χαρακτηρισμός PRIME βασίστηκε σε πακέτο κλινικών δεδομένων από την ολοκληρωμένη μελέτη φάσης 1/2 HGB-205, καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη φάσης 1/2 HGB-206 και τη μακροχρόνια μελέτη ασφάλειας και αποτελεσματικότητας LTF-303.
Το LentiGlobin σχεδιάστηκε ώστε να προσθέτει στα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-globin το οποίο δε λειτουργεί όπως πρέπει σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει εγκριθεί με το όνομα Zyntegio στην Ευρώπη για τη θεραπεία της εξαρτώμενης από μετάγγιση β θαλασσαιμίας (TDT) που δεν έχει συμβατό δότη για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...