Η Ascendis Pharma A/S ανακοίνωσε στις 6/11/2026 ότι η Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, με την οποία εισηγείται τη διατήρηση του χαρακτηρισμού του TransCon CNP (navepegritide) ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά. Το φάρμακο χορηγείται μία φορά την εβδομάδα.

Εφόσον η Ευρωπαϊκή Επιτροπή υιοθετήσει τη γνωμοδότηση της COMP, η διατήρηση του ορφανού χαρακτηρισμού θα παρέχει στην Ascendis, μεταξύ άλλων, δεκαετή εμπορική αποκλειστικότητα για τη συγκεκριμένη ένδειξη από τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας.

Είχε προηγηθεί θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, η οποία εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για το TransCon CNP με εβδομαδιαία χορήγηση, για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω με ανοικτές επιφύσεις.

Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής επί της αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας της Ascendis Pharma αναμένεται το τέταρτο τρίμηνο του 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...