Η uniQure N.V. ανακοίνωσε στις 2/11/2026 ότι ο FDA αποδέχθηκε προς αξιολόγηση την αίτηση άδειας κυκλοφορίας βιολογικού προϊόντος (Biologics License Application, BLA) για το ifezuntirgene inilparvovec.

Πρόκειται για υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Huntington, της οποίας η αίτηση υποβλήθηκε μέσω της διαδικασίας επιταχυνόμενης έγκρισης (Accelerated Approval). Στην αίτηση χορηγήθηκε καθεστώς αξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review), με ημερομηνία-στόχο για τη λήψη απόφασης την 1η Μαΐου 2027, βάσει της διαδικασίας PDUFA.

Η αίτηση υποστηρίζεται από την ανάλυση των δεδομένων 36 μηνών της κλινικής μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ του ifezuntirgene inilparvovec, στην οποία πραγματοποιήθηκε σύγκριση με εξωτερική ομάδα ελέγχου από τη βάση δεδομένων φυσικής ιστορίας Enroll-HD, αντιστοιχισμένη βάσει της βαθμολογίας προδιάθεσης (propensity score). Τα αποτελέσματα της ανάλυσης είχαν ανακοινωθεί στις 24 Σεπτεμβρίου 2025.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...