Η Opus Genetics, Inc. ανακοίνωσε στις 21/10/2026 ότι ο FDA ενέκρινε την αίτηση για τη διεξαγωγή κλινικών μελετών νέου ερευνητικού φαρμάκου (Investigational New Drug, IND) για το OPGx-RDH12.

Το OPGx-RDH12 είναι μια υπό ανάπτυξη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της συγγενούς αμαύρωσης Leber που σχετίζεται με μεταλλάξεις στο γονίδιο RDH12 (RDH12-associated Leber Congenital Amaurosis, RDH12-LCA), μιας σπάνιας κληρονομικής πάθησης του αμφιβληστροειδούς που προκαλεί προοδευτική απώλεια της όρασης και τύφλωση, με έναρξη κατά την πρώιμη παιδική ηλικία.

Το OPGx-RDH12 είναι μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενοσχετιζόμενο ιικό φορέα (Adeno-Associated Virus, AAV) και έχει σχεδιαστεί για τη μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου RDH12 απευθείας στα φωτοϋποδεκτικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.

Προκλινικές μελέτες του OPGx-RDH12 σε κυτταρικά μοντέλα και μοντέλα ποντικών έχουν δείξει αποκατάσταση της δραστηριότητας του RDH12 και λειτουργικές βελτιώσεις, υποστηρίζοντας την περαιτέρω κλινική αξιολόγηση της υπό ανάπτυξη θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...