Η Beacon Therapeutics ανακοινώνει θετικά topline δεδομένα από την pivotal μελέτη VISTA του laru-zova για τη θεραπεία της φυλοσύνδετης μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας (XLRP)
- Administrator
Η VISTA πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο που είχε συμφωνηθεί με τον FDA, καταδεικνύοντας στατιστικά σημαντικά ποσοστά ανταπόκρισης στην οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού ( low-luminance visual acuity, LLVA) τον Μήνα 12, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία.
Στατιστικά σημαντικό ποσοστό συμμετεχόντων τόσο στην ομάδα υψηλής όσο και στην ομάδα χαμηλής δόσης πέτυχε βελτίωση ≥15 γραμμάτων στην LLVA, ενώ κανένας ασθενής στην ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία δεν πληρούσε το κριτήριο ανταπόκρισης:
- Υψηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 31,0%, p=0,0019
- Χαμηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 24,1%, p=0,0106
Η VISTA είναι η πρώτη και μοναδική pivotal μελέτη στην XLRP που πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο.
Το laru-zova παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, συμβατό με όσα είχαν παρατηρηθεί στις προηγούμενες μελέτες.
Με βάση τα αποτελέσματα αυτά, η Beacon θα ξεκινήσει συζητήσεις πριν από την υποβολή φακέλου με ρυθμιστικές αρχές διεθνώς.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
