Το ZANVASTRO αποτελεί την πρώτη και μοναδική τροποποιητική της νόσου θεραπεία για την AxD, μία εξαιρετικά σπάνια, προοδευτική και συχνά θανατηφόρα νευρολογική διαταραχή, η οποία μπορεί να επηρεάσει την κινητική, γνωστική, αυτόνομη και γαστρεντερική λειτουργία. Μέχρι σήμερα, η αντιμετώπιση της AxD περιοριζόταν κυρίως στη διαχείριση των συμπτωμάτων.

Το ZANVASTRO είναι ένα φάρμακο που στοχεύει το RNA και έχει σχεδιαστεί ώστε να παρεμβαίνει στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου, μειώνοντας την παραγωγή της όξινης ινώδους πρωτεΐνη γλοίας (glial fibrillary acidic protein, GFAP).

Το ZANVASTRO 50 mg χορηγείται κάθε τρεις μήνες με ενδορραχιαία (intrathecal, IT) ένεση.

Η έγκριση από τον FDA βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της βασικής κλινικής μελέτης του ZANVASTRO σε ασθενείς με AxD.

Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο σε ασθενείς ηλικίας ≥5 ετών, με το ZANVASTRO 50 mg να καταδεικνύει στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική σταθεροποίηση της ταχύτητας βάδισης, όπως αξιολογήθηκε με τη Δοκιμασία Βάδισης 10 Μέτρων (10-Meter Walk Test, 10MWT), μία ευρέως χρησιμοποιούμενη μέτρηση της αδρής κινητικής λειτουργίας σε νευρολογικές παθήσεις, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου την Εβδομάδα 61.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...