Το MZ-1866 είναι μία νέα γονιδιακή θεραπεία υποκατάστασης AAV9-TCF4, η οποία στοχεύει στην αντιμετώπιση της υποκείμενης βιολογίας της νόσου στο σύνδρομο Pitt-Hopkins, παρέχοντας λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου TCF4.

Η θεραπεία αξιολογείται στη μελέτη φάσης 1/2, UNITE, μία ανοικτής επισήμανσης μελέτη που αξιολογεί την εφάπαξ χορήγηση του MZ-1866 σε συμμετέχοντες με γενετικά επιβεβαιωμένο σύνδρομο Pitt-Hopkins.

Η μελέτη έχει σχεδιαστεί ώστε να εντάξει 12 συμμετέχοντες σε 4 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και το Ισραήλ και να αξιολογήσει μία εφάπαξ δόση του MZ-1866, η οποία χορηγείται στον ενδοκοιλιακό χώρο του εγκεφάλου.

Πέρα από τους πρωτεύοντες στόχους ασφάλειας, η μελέτη θα αξιολογήσει επίσης διερευνητικά καταληκτικά σημεία που αφορούν τη νευροαναπτυξιακή εξέλιξη, την επικοινωνία, τη γνωστική λειτουργία και την κινητική λειτουργία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...