Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ανακοίνωσε στις 19/8/2026 ότι ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση (accelerated approval) στο GENGLYCOS™ (pariglasgene brecaparvovec-opnr), γνωστό και ως DTX401, για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω με νόσο αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου Ia (GSDIa).

Η GSDIa είναι μία εξαιρετικά σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή που προκαλείται από ανεπάρκεια του ενζύμου που είναι απαραίτητο για την απελευθέρωση γλυκόζης από το ήπαρ στην κυκλοφορία του αίματος. Η ανεπάρκεια αυτή περιορίζει την ικανότητα του ήπατος να ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης και σχετίζεται με δυνητικά απειλητικά για τη ζωή επεισόδια υπογλυκαιμίας, καθώς και με άλλες σοβαρές επιπλοκές.

Η καθημερινή διαχείριση της GSDIa απαιτεί ένα αυστηρό και συνεχές σχήμα λήψης ωμού αμύλου αραβοσίτου σε συνδυασμό με αυστηρή διατροφική διαχείριση, γεγονός που μπορεί να είναι ιδιαίτερα απαιτητικό για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους.

Το GENGLYCOS αποτελεί την πρώτη θεραπεία που στοχεύει άμεσα την υποκείμενη αιτία της GSDIa. Η μειωμένη εξάρτηση από τη λήψη αμύλου αραβοσίτου που παρατηρήθηκε στους ασθενείς στις κλινικές μελέτες καταδεικνύει την ικανότητα της γονιδιακής θεραπείας να αποκαθιστά τη φυσιολογική διάσπαση του γλυκογόνου για την παραγωγή γλυκόζης κατά τη διάρκεια της νηστείας ή σε περιόδους μεταβολικού stress.

Η έγκριση του GENGLYCOS βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από την τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3, GlucoGene, διάρκειας 48 εβδομάδων, στην οποία συμμετείχαν 46 ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε DTX401 είτε εικονικό φάρμακο.

Η μελέτη κατέδειξε μείωση των απαιτήσεων σε άμυλο αραβοσίτου στην ομάδα που έλαβε τη γονιδιακή θεραπεία (p<0,001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...