Η Atsena Therapeutics ανακοίνωσε στις 23/7/2026 ότι ο EMA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου σε δύο υποψήφιες γονιδιακές θεραπείες κλινικού σταδίου, οι οποίες αναπτύσσονται για κληρονομικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς:

• το ATSN-101 για τη συγγενή αμαύρωση Leber τύπου 1 (Leber congenital amaurosis 1, LCA1) και
• το ATSN-201 για τη φυλοσύνδετη ρετινόσχιση (X-linked retinoschisis, XLRS).

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο FDA έχει ήδη χορηγήσει τόσο στο ATSN-101 όσο και στο ATSN-201 τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track και Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

Η Atsena χορήγησε τον Ιούνιο 2026 το ATSN-201 στον πρώτο ασθενή της εγκριτικής μελέτης Φάσης 3, LIGHTHOUSE, ενώ η ένταξη ασθενών προχωρά με ταχύ ρυθμό.

Αργότερα εντός του έτους, η Atsena αναμένει να ξεκινήσει μία παγκόσμια κλινική μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση του ATSN-101, το οποίο αναπτύσσεται σε συνεργασία με τη Nippon Shinyaku.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...