Η Thiogenesis Therapeutics ανακοίνωσε ότι έλαβε από τον FDA τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία του συνδρόμου Leigh.

Η εταιρεία αναπτύσσει τη θεραπεία για την αντιμετώπιση πρωτοπαθών μιτοχονδριακών νοσημάτων, μίας ομάδας διαταραχών που περιλαμβάνει την ανεπάρκεια θυμιδινικής κινάσης 2 (thymidine kinase 2 deficiency, TK2d), ενώ διαθέτει και πρόσθετο πρόγραμμα στη μιτοχονδριακή εγκεφαλομυοπάθεια, γαλακτική οξέωση και επεισόδια τύπου αγγειακού εγκεφαλικού (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes, MELAS).

Το TTI-0102 χρησιμοποιεί ιδιόκτητη τεχνολογία προφαρμάκου, με στόχο την επίτευξη παρατεταμένης έκθεσης στην κυστεαμίνη.

Η προσέγγιση αυτή έχει σχεδιαστεί ώστε να βελτιώνει τη θεραπευτική έκθεση και την ανεκτικότητα, σε σύγκριση με τις συμβατικές μορφές ελεγχόμενης αποδέσμευσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...