Η Grünenthal ανακοίνωσε στις 8/7/2026 ότι το υπό διερεύνηση μόριο tegacorat (GRM-01) έλαβε από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD).

Το tegacorat είναι ένας μη στεροειδής, εκλεκτικός αγωνιστής και ρυθμιστής του υποδοχέα των γλυκοκορτικοειδών (Selective Glucocorticoid Receptor Agonist and Modulator, SEGRAM).

Πρόκειται για μία θεραπεία, διαθέσιμη για από του στόματος χορήγηση, η οποία αναπτύσσεται με στόχο να προσφέρει εναλλακτική στις θεραπείες που βασίζονται στα γλυκοκορτικοειδή, όπως η πρεδνιζόνη, τα οποία αποτελούν το σημερινό standard of care στη DMD.

Οι SEGRAMs έχουν σχεδιαστεί ώστε να επηρεάζουν τη δραστηριότητα του υποδοχέα με τρόπο που δίνει έμφαση σε αντιφλεγμονώδη μονοπάτια. Αν και αυτό δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί σε κλινικές μελέτες, ενδέχεται να επιτρέψει αποτελεσματικότερη δοσολογία σε σύγκριση με τις τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες και δυνητικά να προκαλεί λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.

Η Grünenthal προετοιμάζει επί του παρόντος μελέτη Φάσης II για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του tegacorat στη DMD.

Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει αργότερα εντός του 2026, σε κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...