Το SAT-3247 είναι ένα από του στόματος χορηγούμενο, μικρομοριακό υποψήφιο φάρμακο που αναπτύσσεται από τη Satellos ως μία νέα προσέγγιση για την αναγέννηση των σκελετικών μυών που έχουν χαθεί στη Duchenne μυϊκή δυστροφία (Duchenne muscular dystrophy, DMD), καθώς και σε άλλες εκφυλιστικές μυϊκές νόσους ή καταστάσεις μυϊκής βλάβης. 

Η Satellos προωθεί το SAT-3247 ως πιθανή θεραπεία για τη DMD, με μηχανισμό που είναι ανεξάρτητος από τη δυστροφίνη και την κατάσταση εξωνίου.

Το πρόγραμμα βρίσκεται υπό εξέλιξη σε κλινικές μελέτες Φάσης 2, συμπεριλαμβανομένης της TRAILHEAD, μίας ανοικτής επισήμανσης μελέτης σε ενήλικες συμμετέχοντες, και της BASECAMP, μίας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...