Το PM359 είναι μία υπό διερεύνηση, αυτόλογη θεραπεία αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με τεχνολογία Prime Editing, για τη θεραπεία της χρόνιας κοκκιωματώδους νόσου με ανεπάρκεια της p47phox.

Ο χαρακτηρισμός RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) χορηγήθηκε βάσει κλινικών δεδομένων Φάσης 1/2, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων που είχαν προηγουμένως δημοσιευθεί στο The New England Journal of Medicine, και θα προσφέρει τα οφέλη της εντατικής καθοδήγησης από τoν FDA και της ταχείας αξιολόγησης κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του προγράμματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...