Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι τόσο ο FDA όσο και ο EMA αποδέχθηκαν τις ρυθμιστικές αιτήσεις για το cemdisiran, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης.

Οι υποβολές υποστηρίζονται από δεδομένα της μελέτης Φάσης 3 NIMBLE, η οποία αξιολόγησε το cemdisiran, χορηγούμενο υποδορίως κάθε 12 εβδομάδες, σε ενήλικες με συμπτωματική gMG, οι οποίοι μπορούσαν να λαμβάνουν καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.

O FDA θα αξιολογήσει την αίτηση νέου φαρμάκου μέσω Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης τον Νοέμβριο του 2026.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...