Δεδομένα από δύο μακροχρόνιες μελέτες έδειξαν συνεχή αποτελεσματικότητα και αντοχή του onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) σε παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA). Οι μελέτες LT-001 και LT-002 έδειξαν ότι η θεραπεία είχε ευνοϊκό προφίλ οφέλους-ρίσκου σε ένα εύρος πληθυσμού ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...