Το Evrysdi (risdiplam), μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA) , έλαβε εκτεταμένη έγκριση από τον FDA προκειμένου να συμπεριληφθούν μωρά <2 μηνών.

Η έγκριση αυτή βασίστηκε στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης RAINBOWFISH που αξιολόγησε το φάρμακο σε νεογέννητα μωρά. Η μελέτη έδειξε ότι μετά από ένα χρόνο αγωγής με Evrysdi, το 100% των μωρών με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου μπορούσε να κάτσει, το 67% μπορούσε να σταθεί, ενώ το 50% των νηπίων που συμμετείχαν μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα και κανένα δε χρειάστηκε μόνιμο μηχανικό αερισμό.
Με αυτή την έγκριση, το Evrysdi είναι πλέον εγκεκριμένο για τη θεραπεία της SMA σε παιδιά και ενήλικες όλων των ηλικιών και μπορεί να χορηγηθεί καθημερινά στο σπίτι σε υγρή μορφή είτε από το στόμα είτε μέσω καθετήρα σίτισης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...