Δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2, HOPE-KIDS 1, της Global Blood Therapeutic, έδειξαν ότι το voxelotor (oxbryta) βελτιώνει τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και τους δείκτες αιμόλυσης ενώ έχει και την πιθανότητα να περιορίζει τις-σχετιζόμενες με δρεπανοκυτταρική νόσο-επιπλοκές χάρη στο μηχανισμό του ως αναστολέας του πολυμερισμού αιμοσφαιρίνης S.

To voxelotor ήταν το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου σε παιδιά που εγκρίθηκε από τον FDA το Δεκέμβριο 2021. Πλέον το φάρμακο προτείνεται για παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...